在成功开发COVID-19疫苗之后，研究人员希望部署基于mRNA的疗法来对抗许多其他疾病。2020年年底获得紧急授权的两种mRNA疫苗已被证明在对抗COVID-19的过程中至关重要。这些疫苗是同类产品中的第一种，是几十年来对RNA研究的结晶。作为编码病毒蛋白的mRNA链，疫苗进入细胞并开始产生蛋白质，使免疫系统在以后遇到病毒时能够识别。继COVID-19疫苗的成功之后，科学家们希望mRNA疫苗和疗法将证明对许多其他疾病有益。
麻省理工学院化学工程教授、麻省理工学院科赫综合癌症研究所和医学工程与科学研究所的成员Daniel Anderson，多年来一直在研究如何包装和提供mRNA。Anderson最近与人合著了一篇关于mRNA疗法的《自然-生物技术》评论，他回答了麻省理工学院新闻网关于这项技术进展的一些问题。
问：RNA疫苗有哪些优势，它们是如何在应对COVID-19大流行病时如此迅速地发展起来的？
答：RNA疫苗的优点是，一旦开发出有效的纳米粒子传输系统，就可以迅速创造出针对新疾病的新疫苗。例如，Moderna能够在SARS-CoV-2的DNA序列公开后的一天内建立一个优化的mRNA构建体，并在几周后就开始给病人注射。传统的疫苗技术的发展要慢得多，它依赖于使用生物反应器中的哺乳动物细胞进行疫苗的批量生产，而mRNA疫苗只在病人的细胞内转化为最终产品。在某些方面，mRNA疫苗是将人体作为自己的疫苗生产设施。
我们很幸运，研究人员和公司几十年来一直在研究RNA和纳米粒子，特别是多年来一直在研究使用mRNA进行疫苗。仅举一例，第一个RNA纳米粒子药物Onpattro在2018年获得了FDA的批准。虽然这种药物旨在影响患者的肝脏，并且有小RNA，而不是mRNA，但在创造这种药物的过程中所获得的经验教训以及所有其他工作帮助科学家推进我们今天受益的mRNA疫苗。
问：COVID-19疫苗的开发产生了哪些经验教训，可以帮助研究人员开发未来的RNA疫苗？有哪些挑战仍然需要解决？
答：毫无疑问，在过去的几年里，人们已经了解了许多关于COVID-19疫苗的重要信息。今天，数十亿剂量的mRNA疫苗已经给病人使用，提供了关于其功能、安全性和制造的重要信息。我们已经了解到，这些药物既安全又有效，而且重要的是，有可能迅速创造出一种新的疫苗来对付一种突发病原体。我们也认识到了mRNA疫苗的挑战，例如它们必须被冷冻保存，有些是在非常低的温度下。在不久的将来，我预计我们将看到稳定性和保质期得到改善的mRNA疫苗。
问：有哪些疾病的例子可以证明RNA疫苗和其他mRNA治疗方法在未来有价值？
答：我们正处于我认为将是一场医学革命的开端。在短期内，我们将看到针对冠状病毒新菌株的新的mRNA疫苗，以及针对其他重要疾病如流感的疫苗。我还乐观地认为，我们将看到mRNA疫苗和mRNA疗法，用于治疗我们真正没有解决方案的疾病，如艾滋病毒和某些类型的癌症。从长远来看，我预计mRNA疗法将在某些遗传性疾病中发挥重要作用，如囊性纤维化，将mRNA输送到肺部可使肺细胞功能更加正常。最后，我对基因组编辑的进展以及mRNA纳米颗粒为患者提供永久性治疗的潜力感到兴奋。虽然这听起来像科幻小说，但我们已经从人体试验中得到证据，证明肝脏的体内基因组编辑是可能的。
