冷泉港实验室（CSHL）的研究人员为尤因肉瘤确定了一个新的药物靶点，尤因肉瘤是一种罕见的癌症，通常在儿童和年轻成人中被诊断出来。他们的实验显示，负责这种癌症的细胞可以通过切换一个基因开关来有效地重新编程，从而阻止这种罕见的儿童癌症的发生。
科学家们发现靶向一种叫做ETV6的蛋白质可以使尤因肉瘤的癌细胞恢复到正常外观和行为的结缔组织细胞，如上图所示。资料来源：Vakoc实验室/冷泉港实验室
关闭一个单一的蛋白质，迫使癌细胞具有新的身份，表现得像正常的结缔组织细胞，这种巨大的变化控制了它们的生长。这一发现表明，研究人员可能能够通过开发一种阻断被称为ETV6的蛋白质的药物来阻止尤因肉瘤。
尤因肉瘤导致肿瘤在骨骼或其周围的软组织中生长。一旦肿瘤开始扩散到身体的其他部位，就很难阻止疾病的发展。即使对有积极效果的患者来说，治疗尤文氏肉瘤也常常引起毒副作用。领导ETV6研究的CSHL教授Christopher Vakoc说，现在急需新的治疗方法。
当科学家在尤因肉瘤癌细胞（左）中阻断了一种叫做ETV6的蛋白质时，它们又恢复到了正常的结缔组织细胞的状态（右），这极大地改变了它们的形状、大小和行为。资料来源：Vakoc实验室/冷泉港实验室
当Vakoc和他的同事在实验中发现尤因肉瘤细胞似乎对这种蛋白有独特的依赖性时，他们对ETV6感到兴奋。"这种蛋白质存在于所有细胞中。但当你扰乱该蛋白时，大多数正常细胞并不在意，肉瘤形成的过程将这个ETV6分子--这个相对无害的、没有什么作用的蛋白质--变成了现在控制肿瘤细胞生死决定的东西。"
博士后研究人员Yuan Gao在Vakoc的实验室工作。当Gao在实验室培养的尤文氏肉瘤细胞中阻断ETV6时，她目睹了一个戏剧性的转变。"肉瘤细胞又恢复成了正常细胞。细胞的形状发生了变化。细胞的行为发生了变化。很多细胞会停止生长。这真的是一种爆炸性的效果"。
Vakoc和Gao希望其他研究人员将利用他们所学到的知识，开始探索通过关闭ETV6发挥作用的尤文氏肉瘤的潜在疗法。他们说，他们的生化分析确定了ETV6蛋白中对其在癌细胞中的功能具有关键作用的特定点，可以帮助指导药物开发。因为他们的实验表明，大多数细胞不受ETV6活性丧失的影响，他们乐观地认为这种药物可能能够消除癌细胞，同时造成很少的副作用（如果有的话）。