一个名为MYC的基因与大多数癌症有关，但不幸的是，它通常被认为是"不可治愈的"。在一项新的研究中，科学家们已经开发出了一种分子，可以将这种基因的RNA切碎，有效地清除小鼠体内的癌症。
MYC基因在调节细胞增殖、新陈代谢和控制细胞死亡方面起着关键作用，但它并不总是有帮助。事实上，它与多达70%的人类癌症有牵连，涵盖了广泛的疾病类型，而且过度表达与患者的预后较差有关。
这使得它成为一个有吸引力的治疗目标，但不幸的是，这并不那么简单。相关的MYC蛋白有一个奇怪的形状，使药物分子难以抓住，导致它被认为大部分是不可治愈的。
但一项新的研究可能是改变这种状况的一个步骤。Wertheim UF Scripps研究所、马克斯-普朗克研究所和明斯特大学的研究人员已经开发出一种方法，通过瞄准其信使RNA（mRNA）来绕过这种棘手的蛋白质并关闭该基因。这些分子转录DNA以产生蛋白质，因此中断这一过程可以阻止蛋白质的产生，而不是灭活那些已经产生的蛋白质。
研究小组首先设计了由咪唑制成的化合物，这些化合物与MYC基因的mRNA以及其他两种与癌症有关的RNA（JUN和microRNA-155）强烈结合。单纯的结合似乎并没有什么帮助，因此研究人员在他们的分子中加入了一个额外的结构。这被设计为像一个钓鱼钩一样，用来捕捉回收RNA的酶，并引导它们降解附着的RNA，早期结果看起来很有希望。
该研究的主要作者Matthew Disney说："加入降解剂后，我们开始看到这些'不可药用'的癌症RNA减少了35%、40%、50%或更多。这导致了癌细胞的死亡，并在基于小鼠的乳腺癌研究中清除了扩散到肺部的肿瘤。"
当然，对于这项技术来说，现在仍然是非常早期的阶段，研究人员说，在它能够进入人体临床试验之前，他们仍然有一场"马拉松"要走。但它为未来治疗许多人类癌症和其他疾病增加了新的希望。
迪斯尼说："这些化合物是一个很好的起点，向我们展示了建立小分子、RNA靶向药物的方向，这些药物最终可以治疗像侵袭性癌症这样的疾病的患者，这些患者目前没有什么选择，这个新数据也向我们表明，这种方法可以有许多其他疾病的应用。"
其他科学家通过追寻不同的目标，包括下游蛋白或抑制MYC基因本身，已经在治疗这种无法治愈的癌症基因方面取得了一些成功。
这项新研究发表在《自然》杂志上。