当地时间周四一大早，英国药监机构MHRA（药品和保健品管理局）在官网发布公告称，批准福泰制药与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel），适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，以及输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。
（来源：MHRA）
英国监管还特意表示，这是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法，也是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法。这也标志着这种突破性技术在2012年首度出现在世人面前后，仅仅11年后就成为现实中的疗法。
值得一提的是，在2020年因为这项突破性技术共同获得诺贝尔化学奖的埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier），正是CRISPR Therapeutics的联合创始人之一。
（来源：诺贝尔奖官网）
受该消息影响，CRISPR Therapeutics美股盘前涨超5%，市值900亿美元的福泰制药也小幅上涨0.6%。
这款药强在哪里？
由于CRISPR概念的缘故，这款药物一直颇受资本市场的关注。
根据财联社11月初的报道，美国FDA的外部咨询委员会，也已经给予这两家公司的CRISPR基因编辑疗法“开绿灯”。按照日程，FDA将在12月8日进行SCD适应症的评审，另外对于TDT适应症的评审也将在明年进行。
据默沙东诊疗手册介绍，镰状细胞病是血红蛋白的一种遗传性基因异常，特征是红细胞呈镰刀（新月）形。由于镰状细胞僵硬，所以难以通过身体中最小的血管（毛细血管），导致血流阻塞，引发疼痛、器官损害等后果。
（图示，来源：默沙东诊疗手册、Blausen）
传统上对于这类基因变异疾病，只能通过配型进行骨髓移植来达到治愈的效果，但患者余生需要一直服用免疫抑制药物。
CRISPR基因编辑疗法的逻辑也很简单：使用患者自己的造血干细胞进行基因编辑，然后再输回给患者，从而减少SCD患者的血管闭塞危象。
在涉及SCD的临床试验中，有45名患者接受了Casgevy疗法的治疗，其中有29人接受治疗的时间已经达到进行主要有效性中期评估的标准。在这29人中，有28人至少在接受治疗后12个月内未出现严重疼痛的状况。
MHRA透露，目前光是英国，大概有1.5万名SCD患者。CRISPR Therapeutics也在公告中表示，按照英国监管的批准条件，大概有2000名英国患者符合Casgevy的用药条件。
虽然药企尚未公布售价，但按照一般基因疗法的价格来推算大概率会是“百万美元”级别的昂贵药物。
MHRA的医疗保健质量和可及性临时执行主任Julian Beach在公告中表示，SCD和TDT都是痛苦的终生疾病，在某些情况下可能也是致命的。迄今为止，骨髓移植（必须来自密切匹配的捐赠者并存在排斥风险）是唯一的永久性治疗选择。因此，英国监管很高兴地宣布，批准了创新型基因编辑疗法Casgevy，这款药物在试验中展现了能让大多数SCD和TDT患者生成健康血红蛋白的能力，从而缓解他们的症状。