突破性发现:抑制关键酶可阻止帕金森病进展

2023年11月17日 20:34 次阅读 稿源:cnBeta.COM 条评论

研究人员在帕金森病研究方面取得了重大突破。他们的研究发现,在小鼠模型中抑制一种特定的酶 USP30 可以保护产生多巴胺的神经元。这一发现阻止了帕金森病的发展,为全球 1,000 万帕金森病患者打开了一扇通往新疗法的大门。

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贝斯以色列女执事医疗中心(BIDMC)的研究人员在《自然通讯》(Nature Communications)上发表的一项研究为帕金森病(PD)进展的细胞机制提供了新的见解。

帕金森病是一种神经退行性疾病,全球约有1000万人患病。帕金森病是一种神经退行性疾病,由产生多巴胺的脑细胞逐渐丧失引起,多巴胺是一种神经递质,对运动和协调至关重要。随着这些神经元的退化和多巴胺水平的下降,帕金森病患者会出现震颤、僵硬、平衡和协调困难等症状。

研究人员在资深作者、BIDMC 帕金森病和运动障碍中心主任 David K. Simon, MD, Ph.D. 的实验室与剑桥大学和 Mission Therapeutics 的同事合作进行了互补实验,结果表明,在小鼠模型中抑制一种特定的酶,可以保护通常随着帕金森病的进展而丧失的多巴胺产生神经元,从而有效阻止疾病的进展。

这些发现为开发以这种酶为靶点的新型疗法打开了大门,这种疗法可以减缓或预防帕金森病在人体内的进展--这是一种尚未满足的重大需求。

第一作者、西蒙实验室的讲师张芳(Tracy-Shi Zhang Fang)博士说:"我们的实验室专注于研究帕金森病的起源,我们希望有一天能够减缓甚至预防患者的疾病进展。目前的研究结果为未来铺平了道路。"

研究重点与方法

有证据表明,帕金森病患者体内产生多巴胺的细胞之所以死亡,是因为在清除细胞中老化和功能失调的线粒体时出了问题--线粒体是细胞能量的来源,有时被称为细胞的动力室。

西蒙及其同事重点研究了在这一过程中发挥作用的一种名为 USP30 的酶。研究人员观察到,USP30 的缺失可防止帕金森氏症样运动症状的出现,增加神经元中受损线粒体的清除,并防止多巴胺生成神经元的缺失。

在第二组实验中,研究小组利用 Mission Therapeutics 公司开发的一种专有分子来阻断该酶在多巴胺分泌神经元中的作用,从而验证了基因敲除研究。与基因敲除小鼠一样,抑制该酶的作用增加了对功能障碍线粒体的清除,保护了多巴胺分泌神经元。

哈佛医学院神经学教授西蒙说:"这两种实验策略合在一起比单独使用其中一种更有说服力。我们非常重要的发现共同支持了这样一种观点,即减少 USP30 值得进一步测试其对帕金森病的潜在疾病调节作用。"

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