来自航天飞机的灵感提高了mRNA治疗肥胖症的效果

2024年03月13日 13:45 次阅读 稿源:cnBeta.COM 条评论

宾夕法尼亚大学工程学研究人员受航天飞机设计的启发,开发出一种合成脂质纳米粒子(LNPs)关键成分的新方法。这项创新简化了 LNP 的生产,并增强了 mRNA 向细胞的传递,有望应用于治疗肥胖症和遗传疾病。这项技术采用了新颖的合成策略,模仿航天飞机的助推火箭,大大提高了 mRNA 的输送效率。

生物工程系副教授迈克尔-米切尔(Michael J. Mitchell)在《自然-通讯》(Nature Communications)上发表了一篇论文,介绍了一种合成可离子化类脂的新方法,类脂是LNPs的关键化学成分,有助于保护和递送药物载荷。这些 LNP 在实施 mRNA 疗法(如辉瑞生物技术公司和 ModernaCOVID-19疫苗)方面发挥了关键作用。

在这篇论文中,Mitchell 和他的合作者测试了治疗肥胖症的 mRNA 药物和治疗遗传病的基因编辑工具的输送。

以前的实验表明,尾部带支链的类脂质能更好地向细胞传递mRNA,但制造这些分子的方法耗时耗钱。米切尔实验室博士后、本文共同第一作者韩学祥说:"我们提供了一种新颖的构建策略,可以快速、低成本地合成这些类脂质。"

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新分子的设计灵感来自航天飞机的双助推火箭,它能提高脂质纳米粒子的药物输送效果,同时简化其制造过程。资料来源:米切尔实验室

这种方法需要将三种化学物质结合在一起:一个胺"头",两个环氧化烷基"尾",最后是两个酰基氯"支尾"。完成后的类脂类似于绑在两枚助推火箭上的航天飞机,这并非巧合:韩回忆说,在大学时,一部关于航天飞机的纪录片给他留下了深刻印象,航天飞机的固体火箭助推器设计使其能够进入轨道。"我想,我们可以在类脂质中添加两个分支尾巴作为'助推器',以促进mRNA的输送。"

添加了分枝尾翼后,配备了新型类脂的LNP向靶细胞递送mRNA的能力显著提高,就像火箭的助推器能让火箭更容易穿透大气层一样。米切尔说:"我们看到,使用这些类脂质向靶细胞输送mRNA后,一种调节新陈代谢的激素的数量急剧增加,如果将其视为治疗肥胖症的一种方法,这确实令人兴奋。"

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