2006年，美国一名四岁女孩因患神经母细胞瘤（一种神经细胞癌），在癌细胞已扩散至骨骼、预后情况不佳的情况下，于休斯顿的德克萨斯儿童医院接受了一种高度实验性的CAR-T细胞治疗。这种疗法通过改造免疫细胞，使其能够锁定并摧毁癌细胞。19年后，该女孩不仅成功摆脱了癌症，还成为了两个孩子的母亲。
这一成功案例于最近发表在《自然医学》（Nature medicine）杂志上，是CAR-T细胞治疗后癌症缓解时间最长的报道。
CAR-T细胞疗法自2006年以来在一些血癌（如白血病）的治疗中产生了惊人效果，美国食品和药物管理局已批准了7种相关疗法。然而，将这种疗法应用于实体瘤，如神经母细胞瘤，一直是个难题。因此，该女孩的成功案例为实体瘤患者带来了希望。
该女孩参与的是一项早期试验，当时CAR-T细胞疗法仍是一个前沿且具有挑战性的想法。试验中，11名儿童接受了CAR-T细胞治疗，其中仅有3人的癌症被完全摧毁，而这3人中，有1人后来复发，1人不再接受检查，只有该女孩至今已19年未患病。另外8名在治疗时无肿瘤的儿童中，有5人在多年后的检查中仍显示无癌症迹象。
虽然目前尚不清楚CAR-T细胞是否完全治愈了这些儿童，但这一疗法在低水平疾病儿童中的测试价值得到了认可。自该试验以来，研究人员已开发出对抗神经母细胞瘤的CAR - T细胞的新配方，并调整了治疗方案，以寻求更一致的治疗效果。尽管在实体瘤治疗中还有很长的路要走，但研究人员对此持乐观态度。