遗传病是指由遗传物质发生改变而引起的或者是由致病基因所控制的疾病。遗传病是指完全或部分由遗传因素决定的疾病，常为先天性的，也可后天发病。7月5日消息，据媒体报道，伦敦大学研究员使用基因剪刀首次治疗遗传病。
近日，英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）患者的血液中，并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。
专家表示，修改细胞中的基因曾经是一项耗时、困难甚至有时不可能完成的工作，但借助CRISPR/Cas9基因剪刀，科学家们现在能在几周内改变生命的密码。
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CRISPR/Cas9基因编辑系统是本世纪最重要的生物学发现之一，《科学》杂志曾将其评为年度十大科学突破之一，并高居榜首。
这一基因剪刀将生命科学带入了一个新时代，并在许多方面为人类带来了最大福祉。