Vertex Pharmaceuticals 今天公布了VX-880 1/2期临床试验的最新数据。VX-880是一种研究性干细胞衍生全分化胰岛细胞疗法，适用于低血糖意识受损和严重低血糖事件（SHEs）的1型糖尿病（T1D）患者。在试验的B部分和C部分，12名患者接受了全剂量单次输注，这些最新数据与之前报道的VX-880试验的积极结果一致，并加强了这种疗法的变革潜力。
基线时，所有参与研究的患者都检测不到空腹 C 肽（内源性胰岛素分泌的标志物），筛查前一年内有复发性 SHE 病史，平均每天需要 39.3（最小，最大；19.8，52.0）单位的胰岛素。在一次全剂量输注 VX-880 后，所有 12 名患者在第 90 天均显示出胰岛细胞移植和葡萄糖反应性胰岛素分泌。在最近一次就诊时，所有患者的血糖控制都有所改善，并达到了ADA 推荐的目标，即 HbA1c 低于 7.0%，持续血糖监测的时间范围高于 70%。几乎所有参与者（12 人中有 11 人）在最后一次就诊时都减少或不再使用外源性胰岛素。所有患者在评估期间（从第 90 天起）都不再使用 SHEs。最后，所有三位随访至少一年的患者都达到了消除 SHEs（从输注后第 90 天起）且 HbA1c <7.0% 的主要终点和胰岛素独立性的次要终点，因此可对主要终点进行评估。
VX-880 的耐受性总体良好。大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，没有出现与 VX-880 治疗相关的严重不良事件。如之前报告所述，有两名患者死亡，均与VX-880治疗无关。安全性概况与研究中使用的免疫抑制方案、输注程序以及长期糖尿病并发症基本一致。
Vertex公司全球药品开发与医疗事务执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表示："这些令人瞩目的数据为VX-880作为T1D的潜在治疗方法提供了越来越多的证据。在我们计划进行关键性开发时，我们很高兴获得了监管部门的批准，扩大了研究的注册人数，并期待着推进这项计划，为期待已久的患者提供一种变革性疗法。"
"我们迄今在这项研究中看到的数据非常令人兴奋。干细胞衍生胰岛对血糖控制的调节能力不亚于天然人类胰岛，"芝加哥大学医学部外科教授、胰腺和胰岛移植项目主任、该研究的研究者之一、Vertex 公司VX-880 指导委员会成员、医学博士 Piotr Witkowski 说。"几项关键血糖指标的明显改善、严重低血糖发作的消除以及对外源性胰岛素依赖的减少或完全消除，都有可能从根本上改变T1D的治疗格局，减轻这种疾病给患者带来的巨大负担。"
这些数据于美国东部时间 2024 年 6 月 21 日在佛罗里达州奥兰多 市举行的美国糖尿病协会第 84 届科学会议期间，作为ADA/IPITA 联合研讨会的一部分，在题为"干细胞替代临床试验的最新进展"的特邀演讲中公布。
VX-880 是一种利用专有技术生产的研究性异体干细胞衍生、完全分化、胰岛素分泌胰岛细胞疗法。VX-880目前正在接受评估，适用于低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者。VX-880 有可能通过恢复胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素分泌）来恢复人体调节血糖水平的能力。VX-880 通过肝门静脉输注，需要长期的免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880 试验已扩展到更多的研究机构，目前正在美国、加拿大和欧洲积极开展并招募研究人员。
VX-880 已被美国FDA 授予再生医学高级疗法 (RMAT) 和快速通道称号，并被欧洲药品管理局授予 PRIME 称号。